最贵的药：佐琴斯玛，212.5万美元一支

Zolgensma（这个药目前没有正式中文译名，“佐琴斯玛”是我翻译的）是由瑞士诺华药业研发，2019年5月4日上市，用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（一种遗传病，不经治疗，患儿很难活到2岁）的药物，在美国单只售价212.5万美元。考虑到多数中国人的购买力，诺华公司尚未在中国销售此药。

此前被热议12.5万美元（中国售价70万人民币）一支的诺西那生钠也是治疗这个病的。但那药第一年要用6支，以后每年3支续命。

概括一下，12.5万美元的药，不能“去根儿”，每年都得掏钱续命。212.5万美元的这个药则可以一支管一辈子，实现很多中国患者治病“去根儿”的愿望。

销量最少的药：格力博若，4年只卖出1支

Glybera（这个药目前没有正式中文译名，“格力博若”是我翻译的），是由荷兰一家小药企研制的药物，用于治疗一种罕见的遗传代谢疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症。这些患者的体内缺少一种酶，使得他们只要吃了一点油脂，就会诱发严重的急性胰腺炎。欧洲大约拥有150-200名该疾病患者。

本药是人类历史上第一个被批准用于临床的基因治疗药物。2014年在欧洲上市，定价121万美元。荷兰人觉得，这么贵，恐怕不好卖，索性把销售权卖给了一家意大利药企。事实证明，荷兰人的判断很准确，上市4年，只卖出了1支。所以，它也成了地球上用量最少的药物。

最贵的眼科药：卢克特纳，每2支85万美元，不单卖

Luxturna（未在中国上市，所以没有官方译名，“卢克特纳”依旧是我翻译的）是由美国费城的Spark医疗公司研发，用于治疗由于RPE65基因变异引起的失明。在美国大约由1000-2000名患者。2017年底，本药在美国上市，定价每2支85万美元。

因为每只眼睛里都需要打一针，所以一次需要2支。注射后终生有效，能够达到治病“去根儿”的效果。

巨额的研发费用，让这家小公司已濒临破产。他们不得不将美国以外的地区销售权卖给了瑞士诺华——又是诺华，诺华好像特别喜欢囤积特别贵的药。电影《我不是药神》中，同属诺华的抗癌药格列卫的定价，在这些药物面前就显得非常亲民了。

能根治丙肝的药：夏帆宁，美国卖7820元，印度卖28块

夏帆宁（Harvoni）是由美国吉利德公司研发的治疗丙型肝炎药物。2014年1月欧洲上市，2014年10月美国上市，2015年9月日本上市。

每天口服1片，连续8-24周（不同分型的丙肝，治疗周期不同），95%的患者可被治愈，“除根儿”，以后再也无法在体内找到丙肝病毒。

本药在美国售价每片1125美元（7820元人民币），日本每片80171日元（5230元人民币），印度的仿制药每片300卢比（28人民币）。

中国是肝炎大国，约有4500万#丙型肝炎#患者，大家觉得卖多少钱一片比较合适？

中国人研发的最贵药物：美而赞

之前提到的那些昂贵的罕见病治疗药物，都是外国人搞出来的。很多人回复我，难道就没有中国人研制的罕见病药物吗？还真有！

美而赞是中文商品名，英文叫Myozyme，是由台湾“中央研究院”生物医学研究所的陈垣嵩教授研发的药物，用于治疗一种名为庞培氏症的罕见病。这是一种遗传病，得了这种病的孩子体内缺少一种酶，无法利用肝脏内储备的糖，导致肌肉无力，呼吸困难，心肌衰竭。分位两型：婴儿型多在6个月前发病，1岁以内死亡；成人型可在成年后发病。美国发病率为1/40000，中国发病率为1/50000，非洲发病率为1/14000。

本药2006年在美国上市，是第一种能够治疗庞培氏症的药物，后来卖给了法国医药巨头赛诺菲公司。患者需要每两周注射一次。2015年起，赛诺菲已经开始在中国大陆销售本药，每支售价为5480元。一个体重12kg的2岁幼童，每次需使用8支。